Competencia para liderar el mercado de la edición genética
Brian Madeux, de 44 años, sonríe nervioso desde una cama de hospital mientras está conectado a una sonda intravenosa. La bolsa de líquido que cuelga sobre su cabeza contiene miles de millones de pequeños fragmentos de ADN diseñados para ser insertados en su genoma.
Desde su nacimiento, Madeaux sufre un raro trastorno genético, potencialmente letal, conocido como síndrome de Hunter. Y se convirtió en la primera persona del mundo que es sometida a un nuevo tipo de tratamiento que edita los genes dentro del cuerpo.Según informó BBC Mundo, se agregaron a su flujo sanguíneo pequeñas «tijeras moleculares» para cortar el ADN en sus células hepáticas e insertar un gen para reparar el gen defectuoso que llevó toda su vida.
«Es el comienzo de una nueva frontera de medicina genómica», sostuvo Sandy Macrae, presidenta ejecutiva de Sangamo Therapeutics, la firma biotecnológica desarrolladora del tratamiento. Por más que aún es prematuro determinar qué tan exitosa fue la edición del genoma de Madeux, este abordaje marca un hito en un nuevo campo de la ciencia.
Se espera que se dispare la demanda de ingenieros genéticos calificados para estos tratamientos. De hecho, el gobierno británico predice que sólo en este país podría haber más de 18.000 nuevos empleos en la terapia genética y celular para 2030, mientras que la Oficina de Estadísticas de Empleo de Estados Unidos calcula que habrá un incremento de 7% en los empleos de ingenieros biomédicos y un 13% de incremento en científicos médicos, que juntos sumarán alrededor de 17.500 empleos.
Muchas de las compañías farmacéuticas están apostando a que la edición de genes se convertirá en una herramienta clave en el futuro de la atención a la salud, debido a su capacidad para corregir defectos genéticos que actualmente no tienen curación, como la fibrosis quística y la hemofilia.
De hecho, ya hay cerca de 2.700 ensayos clínicos que usan terapias génicas en desarrollo o aprobados alrededor del mundo, diseñados para combatir enfermedades tan diversas como cáncer, distrofia muscular y anemia de células falciformes.
La invención de la herramienta de la edición genética CRISPR-Cas9 (apodada como «tijeras genéticas»). cinco años atrás, transformó la velocidad y el costo de editar genes, permitiendo a los científicos borrar con precisión aquellos defectuosos o crear brechas precisas en el ADN donde puedan ser insertados nuevos genes.
Aunque no muchas enfermedades pueden simplemente ser «apagadas» al borrar genes defectuosos, el CRISPR-Cas9, inventado por Jennifer Doudna, abrió una nueva puerta para tratar a pacientes y resolver cómo podrían ser abordados otros trastornos.
Pero no está exenta de asuntos éticos, particularmente alrededor de la edición de genes en las células ováricas y del esperma más que en otras células adultas del organismo. Esto puede ser utilizado para combatir enfermedades que son transmitidas a través de generaciones en una familia, pero también plantea la posibilidad de remendar otras características como el color de los ojos o la altura.
Por esta razón, la edición genética de plantas, animales y humanos está extremadamente controlada en lugares como Europa, mientras que en Estados Unidos hay regulaciones algo más relajadas que permitieron llevar ensayos clínicos.
Fuente: ámbito.com